。依据新闻稿，假如获批，deramiocel将成为用来医治DMD相关心肌病的

  DMD是一种渐进性肌肉萎缩症，该疾病首要影响男性，由于导致疾病的基因存在于X染色体上，男性只要一个X染色体，因而只要一个DMD等位基因，假使这个基因存在缺点就十分有或许患病。DMD基因编码的是抗肌萎缩蛋白，该蛋白首要存在于骨骼肌和心肌细胞中，也在神经细胞中有表达，它是肌肉细胞行使健康功用所必需的。DMD现在无法治好，患者平均预期寿数只要26岁左右。对这些患者，延伸预期寿数是最火急的医疗需求。依据新闻稿，现在尚无获批的DMD心肌病疗法，而心肌病是DMD患者逝世的首要原因。

  此次翻滚提交的BLA于2024年12月底顺利完结。请求的支撑数据来历于Capricor在2期HOPE-2实验及其敞开标签延伸期（OLE）实验中的心脏有关数据。这一些数据与FDA赞助并发布的杜氏肌营养不良相关心肌病及潜在疾病发展生物标志物的天然病程数据集进行了比较剖析。

  之前所发布的HOPE-2 OLE研讨的三年多个方面数据显现，承受细胞疗法deramiocel医治患者的心脏和骨骼肌功用在三年期间趋于稳定。患者心脏功用的多项目标均有所改进，浮薄左心室射血分数（LVEF%）以及容积指数，这些目标被以为与猜测长时间心脏成果高度相关。此外，在HOPE-2结束时射血分数大于45%的患者中，医治作用显着较佳，这表明前期和继续医治是减轻DMD心肌病影响的要害。HOPE-2 OLE研讨并继续显现deramiocel长时间医治具有十分杰出的安全性。

  Deramiocel是一种同种异体细胞疗法，它们由心脏来历细胞（CDCs）组成，CDCs是一种含有心脏祖细胞的特别细胞群。它们通过开释包括微RNA、非编码RNA和蛋白的外泌体，改进DMD患者肌肉瘢痕或纤维化以及心脏功用。Deramiocel还显现出有用的免疫调节活性，或许促进细胞再生。现在美国FDA已颁发deramiocel再生医学先进疗法确定与孤儿药资历。

  早在2022年，Capricor就与日本新药株式会社签定独家商业化和分销协议，依据协议，Capricor收到3000万美元的预付款，以及潜在高达7.05亿美元的额定里程碑付款。2023年，Capricor再次与日本新药株式会社达成了协作，后者将在日本独家商业化和分销CAP-1002。依据协议条款，Capricor公司取得1200万美元的预付款，此外，Capricor公司还或许取得额定的开发和出售里程碑付款，金额高达约8900万美元。

  2024年9月，Capricor公司又一次与日本新药株式会社（Nippon Shinyaku）签定了商业化和分销协议。依据协议，日本新药株式会社将在欧洲商业化和分销Capricor的中心产品CAP-1002，一起Capricor将取得1500万美元股权出资（含20%溢价），及2000万美元预付款，全体分销协议潜在价值约15亿美元。

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